- 初步数据显示，ISTH0036在治疗剂量水平下是安全和良好的耐受性 -
慕尼黑 - （商业电汇）-May 4,2016-
ISARNA治疗方法，转化生长因子β（TGF-β）同种型的领导者靶向反义治疗，今天宣布介绍其铅候选ISTH0036的第一临床临时数据，锁定核酸改性的反义寡核苷酸，目前在I阶段开发中用于治疗晚期青光眼。
在德国大学医院的大学医院的眼科部门进行的这一人类审判的目的是评估先进患者玻璃体内注射的安全性和耐受性和初步临床疗效。由于无法控制的眼压升高，用丝裂霉素C经历过滤手术（Trabeculectomy）的主要开放角青光眼。
用于过滤手术的青光眼患者在Trabeculectomy的结束时，在Trabeculectomy的结束时，分别在升高的6.75μg，22.5μg，67.5μg或225μg的总剂量时接受单一玻璃体粒状注射。注射后1μm，3μm或10μm。评估结果包括：不良事件的类型和频率，眼内压，干预率后的干预术后，BLEB生存，视力和视野，狭缝灯生物显微镜和光盘状态。
前三种剂量水平已完成，并计划在2016年第2季度完成审判的入学人员。到目前为止前3剂水平的9例患者的安全分析高达67.5μg，显示出对ASTH0036的优异耐受性。没有治疗相关的不良事件，观察到严重的不良事件或剂量限制毒性。初步结果表明，玻璃体内注射ISTH0036，靶向转化生长因子β2（TGF-β2）的有效和选择性的反义寡核苷酸，在治疗剂量水平中是安全和良好的耐受性。
“我们很高兴看到ISTH0036通过玻璃体内注射给予治疗剂的剂量给予患者，展示了良好的安全性和耐受性。这为青光眼持续发展提供了令人鼓舞的基础，但潜在的其他TGF-β2相关疾病如糖尿病视网膜病变，AMD和增殖性玻璃体病变，“教授评论道。 Isarna临床开发负责人Eugen Leo。
TGF-β在诸如细胞增殖，细胞分化，免疫应答和组织建模之类的关键途径中起重要作用。在前房，玻璃体和视神经头部的青光眼眼中鉴定了明显升高的TGF-β水平。已显示TGF-β直接导致眼内压力增加，通过与小梁网状作品的复杂相互作用，荧光眼进展的临界风险因素，导致液压流出的较低，与直接视神经毒性有关。
Isarna Therapeutics的首席执行官Philippe Calais博士结束了，“我们在高级青光眼审判的正期临时数据”代表了我们公司的重要一步。我们期待进一步推进该计划，并在2017年到将我们的眼科计划扩展到其他眼部疾病。“
关于青光眼
青光眼是全世界不可逆转的失明的主要原因。最近的科学数据表明，青光眼进展与升高的TGF-β2水平相关，导致小梁网状作品的改变（Prendes等。2013; BR J Ophthalmol。）和对视神经的潜在直接毒性效应（Fuchshofer 2011; Exp Eye Res。）。尽管有最佳的治疗，大约10％的青光眼患者失去了愿景。有关青光眼的更多信息，请访问Glaucoma研究基金会网站www.glaucoma.org。
关于ISTH0036.
ISTH0036是一种锁定的核酸改性的反义寡核苷酸，可选择地靶向TGF-β2的信使核糖核酸（mRNA）。TGF-β（转化生长因子β）在诸如细胞增殖，细胞分化，免疫应答和组织建模之类的关键途径中起重要作用。因为TGF-β在许多疾病中慢性升高，包括眼科和纤维化疾病和癌症，并且参与其病理生理学，它是整个身体的极其通用的药物靶标。临床前研究表明，ISTH0036是高度有效的，并显示出与持久的组织摄取和药效学效应一致的选择性靶接合（TGF-β2mRNA和蛋白质下调）。
关于Isarna治疗学
ISARNA治疗方法对开发选择性TGF-β抑制剂具有无与伦比的承诺，以对抗癌症并有效治疗眼科和纤维化疾病。我们正在推进一种独特的新型寡核苷酸管道和组合方式，以超越临床反应并改善患者结果。Isarna总部位于德国，并注册为荷兰语BV以及美国公司。 www.isarna-therapeutics.com。
