Newron Pharmaceuticals支持罕见的疾病Day®,加入全球运动,以提高对罕见疾病的认识

  • 发布时间:2023-02-13 17:14:26
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米兰 - (商业钢丝) - 2016年 -

新生药业S.P.A.(“新生”),生物制药公司专注于新型治疗中枢神经系统(CNS)和疼痛的患者的开发,今天宣布它已加入3亿人患有罕见的疾病和医疗保健倡导者罕见的疾病世界®,一年一度的全球倡议,致力于提高对罕见疾病的公众了解,并呼吁受这些受影响人民的特殊挑战。

“我们很自豪地支持NORD(美国稀有疾病的国家组织)和EURORDIS(欧洲稀有疾病组织),以提高对罕见疾病的认识及其对患者生活的破坏性影响,”首席执行官Stefan Weber说“我们特别荣幸地支持Rettsyndrome.org和Curerett.org等团体,他们致力于改善患有Rett综合征的女孩的生命,这是超过6,000名罕见疾病。”

关于稀有疾
病Day®Rare疾病日由Eurodis及其2008年国家联盟委员会推出。每年2月的最后一天举行,一个罕见的一天,它旨在提高对罕见疾病对患者生命的影响以及那些关心它们的影响。作为欧洲活动的开始,迅速成为国际范围的国际范围,参与者从每年加入更多国家的参与者。看到罕见的疾病日2016年视频。

由于罕见的疾病日开始,全世界都举办了成千上万的事件,达到了数十万人。由于当天产生的政治势头也涉及宣传目的,促进欧盟对罕见疾病的政策以及在其他欧盟成员国的罕见疾病中创造国家计划的推进。

在美国,全国稀有障碍组织(NORD)促进并庆祝罕见的疾病日。有关美国稀有疾病日的更多信息,请访问http://www.rarediseaseAdtiaAday.us/。

有关全球活动的信息,请访问www.rarediseastayay.org。

关于稀有诽
谤欧洲联盟将疾病视为罕见的疾病,当它影响少于2,000名公民时。根据Eurordis的说法,迄今为止已确定超过6000种不同的罕见疾病,仅对欧洲和美国的6000万人影响了超过6000万人。由于每种疾病的患病率低,医学专业知识都很少,知识稀缺,护理不足和研究有限。尽管总体数量较大,但稀有疾病患者是卫生系统的孤儿,经常被否认诊断,治疗和研究的好处。

Newron正在用Rett综合征与Sarizotan进行临床发展。

关于Rett Syndromerett
综合征是一种严重的神经发育疾病,主要是影响女性,估计的普遍性范围从10,000人中的20,000名女性中的一个。没有可获得批准的治疗方法。Rett综合征的特点是丧失获得的罚款和总机技能和神经系统,认知和自主功能障碍的发展,这导致丧失日常生活活动,步行或沟通的能力。Rett综合症也与降低的预期寿命相关。RETT综合征患者的约25%可能与脑干不成熟和自主主义失败导致的多种心脏呼吸缺血性血淋淋有关。超过95%的这些患者在MECP2基因中具有随机突变。在其生命的某个阶段,在大约70%的患者中发现了呼吸暂停,过度通气和无序呼吸的发作。

*有关Rett综合征的更多信息,请访问www.rettsyndrome.org

关于Newron Pharmaceuticalsnewron(
六:NWRN)是一家生物制药公司,专注于开发中枢神经系统疾病(CNS)和疼痛的患者的新疗法。该公司总部位于意大利米兰附近的Bresso。欧盟委员会在欧盟委员会于2015年2月授予欧盟欧盟欧盟欧盟(Safinamide)授予帕金森病的疾病,其次是2015年11月瑞士的Swissmedic营销授权。该药物已在德国,西班牙和意大利的第一个关键的欧盟国家以及瑞士,在纽约州欧盟国家的搭档Zambon推出。新药物申请(NDA)已被FDA,PDUFA日期审查2016年3月29日。Zambon有权在全球范围内开发和商业化Safinamide,不包括日本和其他主要亚洲领土,其中明治Seika拥有发展和商业化复合的权利。Newron的额外项目基于对稀有疾病患者的高度有希望的治疗,并且是临床开发的各个阶段。它们包括Sarizotan为Rett综合征患者,Newron在美国和欧盟的孤儿药物名称中获得孤儿药物,Ralfinamide为特异性稀有疼痛指示的患者,以及NW-3509潜在的患者的第一个加入治疗患者具有精神分裂症的阳性症状。

重要的
是Noticesthis文件包含前瞻性陈述,包括(无限制)关于(1)新RON开发和扩展其业务的能力,成功地完成其目前的产品候选人以及当前和未来合作的开发和商业化的开发和商业化的合作降低成本(包括员工费用),(2)药物以治疗CNS疾病和痛苦条件的市场,(3)新诺士预期的未来收入,资本支出和财务资源,以及(4)潜在任何此类陈述的假设。在某些情况下,这些陈述和假设可以通过这些陈述和假设来确定他们使用“意志”,“预期”,“估计”,“期望”,“项目”,“计划”,“计划”,“相信”的词汇,“目标”和其他单词和类似含义的条款。除了Newron的战略,目标,计划,未来财务状况,预计的收入和成本和前景之外,历史事实以外的所有陈述都是前瞻性陈述。

通过他们的本性,这种陈述和假设涉及固有的风险和不确定性,一般和特定的,并且存在风险,即不会实现其中描述的预测,预测,预测和其他结果。由于许多重要因素,未来的事件和实际结果可能与前瞻性陈述所讨论的,或基础的案例不同。这些因素包括(无限制)(1)产品的发现,开发或营销中的不确定性,包括但不限于临床试验或研究项目的负面结果或意外的副作用,(2)延迟或无法获得监管批准或带来产品上市,(3)未来市场接受产品,(4)丧失或无法获得充足的知识产权保护,(5)无法提高额外资金,(6)现有和进入未来合作和许可的成功协议,(7)诉讼,(8)失去关键行政或其他雇员,(9)不利宣传和新闻报道,(10)竞争,监管,立法和司法发展或市场和/或整体经济条件的变化。

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